[Buteo]

#20902

Cerco di rispondere alle domande che pone Tanaquilla9.
L’11 marzo è stata costituita dall’AIFA l’“Unità di crisi Coronavirus”, per avviare, fra le altre cose, studi clinici e uso compassionevole per i farmaci a base di remdevisir (antivirale) e tocilizumab (antiinfiammatorio).
L’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco) è l’ente pubblico che provvede ai requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia di tutti i farmaci. Il 12 marzo 2020 annuncia la partecipazione dell’Italia allo studio di fase 3 promosso da Gilead Sciences (società americana di biotecnologia che ricerca e commercializza principalmente antivirali) su efficacia e sicurezza della molecola sperimentale remdesivir negli adulti ricoverati con diagnosi di COVID-19. Remdesivir è fornito in emergenza per uso compassionevole – al di fuori degli studi clinici – a singoli pazienti affetti da COVID-19 in gravi condizioni e senza valide alternative terapeutiche.
Per intendere cosa significhi Fase 3, ripercorriamo, il più velocemente possibile, l’iter che segue una ‘sostanza’ per diventare ‘farmaco’ = sostanza che ha superato tutte le fasi di sperimentazione, dalle quali risulti inderogabilmente il suo potenziale terapeutico (l’efficacia) e la sicurezza (il minimo di effetti collaterali). Se il farmaco è prodotto all’estero, il suo utilizzo deve essere sottoposto ad autorizzazione da parte dell’AIFA.
La sperimentazione si articola in fasi sequenziali: solo il superamento di una fase permette il passaggio alla successiva.
1)Sperimentazione preclinica in laboratorio, in 2 tempi:
la prima “in vitro”. La sostanza è sottoposta a test in provetta in colture cellulari o di microrganismi. Verificati i potenziali effetti terapeutici, si passa a:
la seconda “in vivo”, su un organismo vivente complesso: animali sui quali si deve confermare l’efficacia, il livello di tossicità, la via di somministrazione, l’assorbimento, la via di eliminazione.
2) Sperimentazione clinica sull’uomo. 4 fasi di studio:
Fase 1- in pochi centri selezionati è somministrata a un numero limitato di volontari sani per verificare possibili effetti collaterali, modalità di azione e distribuzione del farmaco nell’organismo.
Fase 2- è somministrata a soggetti volontari affetti dalla patologia per cui il farmaco è stato pensato. Per evitare l’influenza delle aspettative dei partecipanti, la somministrazione avviene senza che paziente (studio in cieco singolo), o medico e paziente (studio in doppio cieco), conoscano il tipo di trattamento ricevuto. Serve a dimostrare la non tossicità e l’attività farmacologica. Durata: circa 2 anni.
Fase 3- i pazienti “arruolati” sono centinaia o migliaia. Serve a determinare quanto sia efficace il farmaco, quali i benefici rispetto a farmaci già in commercio, quale il rapporto rischio-beneficio (controllo attento d’insorgenza, frequenza e gravità di effetti indesiderati). L’efficacia sui sintomi, sulla qualità della vita o sulla sopravvivenza è confrontata con un placebo, con altri farmaci già in uso o con nessun trattamento. Alla fine della sperimentazione, sarà possibile attribuire ogni differenza nella salute dei partecipanti esclusivamente al trattamento e non a errori o al caso. La durata varia, a seconda degli obiettivi, da alcuni mesi a 3-5 anni.
Fase 4- sperimentazione clinica attuata dopo l’immissione in commercio. Si acquisiscono ulteriori informazioni e si valutano reazioni avverse più rare, evidenziabili solo con l’uso di massa. Durata: qualche anno.
È previsto il ricorso al cosiddetto “uso compassionevole” (D.M.7/09/2017) per un medicinale sottoposto a sperimentazione clinica, al di fuori della sperimentazione stessa, in pazienti affetti da malattie gravi o che si trovino in pericolo di vita, quando, a giudizio medico, non vi siano ulteriori valide possibilità terapeutiche.
Per il remdesivir siamo autorizzati all’uso sperimentale in fase 3 e all’uso compassionevole.
Al momento in cui posto, l’autorizzazione all’utilizzo del tocilizumab è ancora in valutazione.
Approntare un vaccino richiede una metodologia complessa e una sperimentazione che può protrarsi anche diversi anni. In merito, non sono ad oggi giunte proposte di studio all’AIFA.